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世界首例“官方批准”人类胚胎编辑或通过,首选方向为改善不孕治疗!

导读
1月14日,英国的一个监管委员会将评估一项世界瞩目的申请,伦敦Francis Crick 研究所的研究人员申请用CRISPR技术敲除日龄胚胎中的发育基因。在当日的新闻发布会上,申请者Kathy Niakan阐述了她所提议研究背后的基本原理,希望这一研究路线有一天可以改善不孕治疗。
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Kathy Niakan

据Science及BBC网站报道,最火的基因编辑技术CRISPR可能很快就要用于人类胚胎研究了。

1月14日,英国的一个监管委员会将评估一项世界瞩目的申请,伦敦Francis Crick 研究所的研究人员申请用CRISPR技术敲除日龄胚胎(day-old embryos)中的发育基因。在当日的新闻发布会上,申请者Kathy Niakan阐述了她所提议研究背后的基本原理,希望这一研究路线有一天可以改善不孕治疗。

首选方向为改善不孕治疗

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蓝色的细胞形成胎盘

Niakan主要研究内容是受精卵单细胞如何转变成囊胚,这一大约5日龄的结构随后会植入母亲的子宫中。囊胚包含多种细胞类型,其中要变成胎儿的细胞被称为外胚层祖细胞。这类细胞被两种其它类型的细胞包围着,它们分别会发育为胎盘和卵黄囊。

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从受精卵(左上)到囊胚(右下)

Niakan花了数十年的时间研究人类的发育和发展过程,试图去了解最开始的那7天。在7天里,我们从一个受精卵发育成包含200-300个细胞的囊胚。她表示,这一研究将对人类生命的早期发展有更深入的了解,或将能够减少流产。

她说:“之所以这些研究如此重要是因为流产和不孕是非常常见的,但具体原因却不是特别清楚。100个受精卵中,到达囊胚阶段的不到50个,植入子宫的25个,只有13个发育超3个月。弄清楚在这一过程中究竟发生了什么以及哪里出了错将提高体外受精的成功率。”

研究如何开展?

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事实上,研究人员已经鉴定出了早期胚胎中几千个活跃的基因。为了找出究竟要研究哪些基因,哪些基因主导发育监管,科学家们有多种方法,其中包括使小鼠胚胎基因失活。去年9月,Niakan向英国“Human Fertilisation and Embryology Authority(HFEA)”申请进行人类胚胎研究,其中包括使用CRISPR编辑技术。

在发布会上,她说:“我希望通过这一基因编辑技术能够减少研究中所需要的胚胎数量。”在很多其它生物中,CRISPR已经被证实比同类方法更加高效。Niakan相信,她的团队能够使用CRISPR成功编辑10个胚胎中的8个。Niakan的研究使用的是生育诊所中体外受精后剩下的、捐赠于科学研究的人类胚胎。在被研究后,这些胚胎会在7日龄后被摧毁。

作为一个试点项目,Niakan计划敲除OCT4,该基因在人类和小鼠的胚胎干细胞中均能开启。研究人员认为,OCT4对能够发育成任何类型组织的多能细胞非常重要。检测这一想法的一条途径是在胚胎1日龄且还是单细胞的时候敲除该基因。基于小鼠研究得出的预测是,敲除该基因后,人类胚胎将继续发育,但是没有了多能细胞。

随后,Niakan会继续研究可能对人类胚胎早期发育至关重要的但不知名的基因。与OCT4不同,这些基因只能在人类胚胎中进行研究,因为它们在小鼠胚胎或者人类干细胞中的表达方式不同。Niakan的这项申请包含了进一步研究2个或3个这样的基因,最终还要取决于可用胚胎的数量。每个基因可能需要20-30个胚胎。

在此次发布会上,Niakan没有表达任何关于使用CRISPR或其他技术对不孕进行基因治疗的优点或者危险。她说:“当前的阶段继续道德方面的讨论是非常重要的。”但是她有一个疯狂的推测,即如果找到了胚胎发育过程中起到关键作用的某些基因,最终的使用途径就是在试管婴儿时进行检查,看受精卵是否产生了这些基因编码的蛋白;如果没有,就将这些蛋白添加到培养基中。不过,目前研究的直接目标更为基础,即了解囊胚中基因的作用。

如果HFEA批准了这项申请,Niakan希望在几个月后开展研究,有望在今年夏天获得首个基因编辑胚胎。该项目还需要获得英国制度审查委员会的批准。在关于这项申请的一份声明中,伦敦生物伦理学Nuffield委员会的主任Hugh Whittall说:“这项研究改变DNA的目的不可用于治疗过程的一部分。”

人类胚胎编辑的争议

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2015年,基因编辑人类胚胎无疑是科学领域最受争议的事件之一。从“设计婴儿”到“转基因婴儿”,媒体报道的用词将这一事件逐渐引入到了更多人群的讨论中。从2015年4月中国科学家黄军就发表了首篇编辑人类胚胎的论文开始,这一事件引发的全球讨论从未中断。

从反对者的角度来说,这项可以防止父母将遗传疾病带给他们孩子的技术,有可能被人滥用,导致人类基因库的永久性变化。去年5月,美国国家科学院和国家医学院第一时间站出来表示,将推出重大的举措为人类基因组编辑制定指导准则。12月,美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持了人类基因编辑国际峰会,会议的内容包括了对人类胚胎编辑的讨论。

经全球专家的激烈讨论终于达成了初步共识。组委会发表声明称,基因编辑技术不应用于准备建立妊娠的人类胚胎。推进生殖细胞基因编辑的临床使用是“不负责任的”,除非安全和效率问题得到了解决,而且相关应用得到了广泛的社会共识。然而,声明并未禁止编辑胚胎或生殖细胞的基础研究,涉及人类胚胎、精子和卵子的基础研究和临床前研究应当继续前行。

事实上,各国对基因编辑人类胚胎这一研究方向的态度各不相同。Kathy Niakan正式向HFEA申请利用基于CRISPR/Cas9系统的技术对人类胚胎进行编辑发生在去年9月。如果申请通过,将会“造就”世界首个获国家监管机构批准的该类研究。英国也将成为对这类研究持支持态度国家之一。

把目光放到美国,去年12月16日,美众议院拨款委员会公布了2016年财政综合拨款法案,对各联邦机构进行2016年剩余财政拨款。FDA2016年的财政预算总额是27.2亿美元,相比于2015年的财政投入,增加了近5%。特别要强调的是,美国众议院对基因编辑技术用于人类胚胎提出警告,且财政拨款提案明文禁止FDA将预算用于对以编辑胚胎为研究基础的医疗手段的评估。

文:生物探索

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